유전자 치료로 새롭게 문을 연 낫 모양 적혈구 빈혈 완치의 길
낫 모양 적혈구 빈혈은 주로 흑인과 히스패닉계 사람들에게 영향을 미치는 심각한 유전 질환입니다. 미국에서만 10만 명 이상이 이 질환을 앓고 있으며, 이로 인해 혈전과 뇌졸중을 포함한 다양한 증상을 겪게 되며 평균 수명이 약 20년 단축됩니다.
이와 같은 치명적인 질환을 치료하기 위해 뉴욕에 거주하는 21세 젊은이, 세바스티앙 보질(Sebastien Beauzile)이 혁신적인 유전자 치료를 받은 후 완치 판정을 받았습니다. 그는 2024년 12월 17일 Lyfgenia라는 이름의 새로운 유전자 치료를 받은 후 낫 모양 적혈구 빈혈 증상이 나타나지 않자, 의사들은 그가 병을 극복했다고 보고 있습니다.
혁신적인 유전자 치료, Lyfgenia
Lyfgenia는 생명공학 회사 Bluebird Bio에서 개발된 획기적인 유전자 치료법입니다. 이 치료법은 환자의 혈액 줄기세포를 추출하여 바이러스를 사용해 기능성 혈색소 사본을 세포에 삽입한 후, 새로운 변형 세포를 몸에 다시 주입하기 전에 기존의 기능 이상 세포를 화학요법으로 제거하는 방식으로 진행됩니다. 이를 통해 새로 생성되는 적혈구는 정상적인 형태를 띠게 됩니다.
Lyfgenia는 미국에서 FDA 승인을 받아 녹이 형태의 적혈구 빈혈 치료에 사용되고 있으며, 이 치료를 받은 환자 중 일부는 이미 증상의 완화를 경험했습니다. 임상 시험 결과, 치료를 받은 32명의 환자 중 88%가 6개월에서 18개월 사이에 증상이 완전히 해소되었습니다.
치료의 한계와 미래 전망
하지만 이 치료법은 상당한 비용이 드는 것이 큰 문제점으로 지적되고 있습니다. Lyfgenia 치료의 가격은 한 번에 310만 달러라는 천문학적 금액입니다. 이는 많은 환자가 이 치료에 접근하기 어렵게 만들고 있습니다.
Cohen Medical Center의 소아 혈액학/종양학 및 줄기세포 이식 부서장을 맡고 있는 제프리 립튼(Jeffrey Lipton) 박사는 "낫 모양 적혈구 빈혈은 생활에 막대한 영향을 미치는 질환이지만, Lyfgenia와 같은 치료법이 이를 바꾸고 있습니다,"라고 말합니다.
개인 맞춤형 치료법으로 발전할 수 있는 Lyfgenia는 낫 모양 적혈구 빈혈을 앓고 있는 사람들에게 새로운 희망을 선사하고 있습니다. 그러나 비용 문제는 남아 있어서, 보다 많은 환자들이 혜택을 받을 수 있도록 하는 방안에 대한 논의가 필요합니다.
결국, 낫 모양 적혈구 빈혈 완치를 위한 노력은 계속되고 있으며, 이러한 혁신적인 치료법이 더 많은 사람들에게 도달할 수 있는 새로운 방향을 제시해 주기를 기대해 봅니다.
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